Serenity Cole pasó las fiestas del pasado diciembre descansando con su familia cerca de su casa en St. Louis, haciendo manualidades y visitando amigos.
Fue muy diferente a la temporada navideña de 2024, cuando estuvo hospitalizada, algo frecuente debido a la anemia falciforme, una enfermedad genética que daña los glóbulos rojos encargados de transportar oxígeno, y que durante años le causó un dolor incapacitante en brazos y piernas. Las crisis solían obligarla a cancelar planes o faltar a clases.
“Con la anemia falciforme te duele todos los días”, dijo. “Hay días que se tolera más, pero siempre está presente”.
En mayo, Cole completó un tratamiento de terapia génica que duró varios meses y que reprograma las células madre del cuerpo para que produzcan glóbulos rojos saludables.
Fue una de las primeras personas inscritas en Medicaid en todo el país en beneficiarse de un nuevo modelo de pago en el que el gobierno federal negocia con las farmacéuticas el costo de una terapia celular o génica en nombre de los programas estatales de Medicaid, y luego las hace responsables del éxito del tratamiento.
Según los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en inglés), los estados participantes recibirán “descuentos y reembolsos” por parte de los fabricantes si los tratamientos no funcionan como se prometió.
Eso representa un cambio importante con respecto a cómo Medicaid y otros planes de salud suelen pagar los medicamentos y terapias: normalmente se paga la factura sin importar si el tratamiento beneficia o no al paciente.
Sin embargo, los CMS no han revelado los términos completos del contrato, incluyendo cuánto dinero deberán devolver las farmacéuticas si la terapia no resulta efectiva.
El tratamiento que recibió Cole ofrece una posible cura para muchas de las 100.000 personas —en su mayoría negras no hispanas— que viven con anemia falciforme en Estados Unidos, una enfermedad que se estima que acorta la esperanza de vida en más de dos décadas.
Pero su alto costo supone un gran reto financiero para Medicaid, el programa gerenciado por los gobiernos estatales y el federal que ofrece seguro médico a personas con bajos ingresos o discapacidades. Medicaid cubre aproximadamente a la mitad de quienes viven con esta enfermedad en el país.
Actualmente hay dos terapias génicas aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), con costos de $2,2 millones por paciente en un caso y $3,1 millones en el otro, sin incluir el gasto de la hospitalización prolongada que requieren.
Este programa de los CMS es una de las pocas iniciativas de salud que comenzaron durante la administración del presidente Joe Biden y continuaron bajo el gobierno del presidente Donald Trump. La administración Biden firmó el acuerdo con los dos fabricantes, Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio, en diciembre de 2024, abriendo la puerta para que los estados se unieran voluntariamente.
“Este modelo cambia las reglas del juego”, dijo Mehmet Oz, administrador de los CMS, en un comunicado emitido en julio al anunciar que 33 estados, Washington, D.C., y Puerto Rico se habían sumado a la iniciativa.
Consultada por más detalles sobre los contratos, Catherine Howden, vocera de los CMS, dijo en un comunicado que los términos de los acuerdos son “confidenciales y solo se han compartido con las agencias estatales de Medicaid”.
“Enfrentar el alto costo de los medicamentos en Estados Unidos es una prioridad de la actual administración”, agregó.
Debido a esa confidencialidad, tanto dos directores estatales de Medicaid como las farmacéuticas se negaron a divulgar los términos financieros de los acuerdos.
Nuevas terapias
Las terapias génicas, aprobadas en diciembre de 2023 para personas de 12 años o más con anemia falciforme, ofrecen la posibilidad de vivir sin dolor ni complicaciones como derrames cerebrales o daño a órganos, y sin necesidad de hospitalizaciones, visitas a salas de emergencia u otros cuidados costosos. La administración Biden estimó que la atención médica de esta enfermedad ya cuesta al sistema de salud casi $3.000 millones al año.
Con muchas otras terapias génicas caras en camino, el costo de las terapias para la anemia falciforme anticipa los desafíos financieros que enfrentará Medicaid. Hay cientos de terapias celulares y génicas en ensayos clínicos, y decenas podrían recibir aprobación federal en los próximos años.
Si este modelo de pago para la anemia falciforme funciona, probablemente se adoptarán acuerdos similares para otras terapias costosas, especialmente las dirigidas a enfermedades raras, dijo Sarah Emond, presidenta y directora ejecutiva del Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés), una organización de investigación independiente que evalúa nuevos tratamientos médicos. “Este es un experimento valioso”, señaló.
Establecer un modelo de pago basado en resultados tiene sentido cuando se trata de tratamientos costosos y aún no se conocen bien sus beneficios a largo plazo, explicó Emond.
“El beneficio tiene que justificar el enorme esfuerzo”, dijo.
Los ensayos clínicos para estas terapias incluyeron a menos de 100 pacientes, a los que siguieron por solo dos años, lo que deja a algunos funcionarios estatales de Medicaid buscando garantías de que están haciendo una buena inversión.
“Nos importa si los servicios realmente mejoran la salud”, dijo Djinge Lindsay, directora médica del Departamento de Salud de Maryland, que administra el programa estatal de Medicaid. Se espera que Maryland comience a aceptar pacientes para el nuevo programa este mes.
Medicaid ya está obligado a cubrir casi todos los medicamentos y terapias aprobados por la FDA, pero los estados tienen cierto margen para limitar el acceso al establecer criterios sobre quién es elegible, requerir procesos de autorización previa extensos o exigir que los beneficiarios prueben primero otros tratamientos.
Aunque las terapias génicas solo están disponibles en ciertos hospitales del país, funcionarios estatales afirman que el modelo federal permitirá que más personas inscritas en Medicaid accedan al tratamiento sin otras restricciones.
Los fabricantes también cubren los costos de preservar la fertilidad, como congelar células reproductivas, que pueden verse afectadas por la quimioterapia durante el tratamiento. Por lo general, Medicaid no cubre ese costo, explicó Margaret Scott, asesora principal de la firma de consultoría Avalere Health.
Emond dijo que las farmacéuticas están interesadas en el acuerdo federal porque podría agilizar la aceptación del tratamiento por parte de Medicaid, en comparación con negociar contratos individuales con cada estado.
Los estados se sienten atraídos por el programa federal porque también ofrece apoyo para monitorear a los pacientes, además de negociar el costo, agregó. A pesar del secretismo que rodea el nuevo modelo, Emond espera que se realice una evaluación financiada por el gobierno federal para hacer seguimiento a cuántos pacientes ingresan al programa y cuáles son sus resultados, permitiendo a los estados solicitar reembolsos si el tratamiento no funciona.
El programa podría extenderse por hasta 11 años, según los CMS.
“Esta terapia puede beneficiar a muchas personas con anemia falciforme”, dijo Edward Donnell Ivy, director médico de la Asociación Estadounidense de la Anemia Falciforme (Sickle Cell Disease Association of America).
Dijo que el modelo federal ayudará a que más pacientes accedan al tratamiento, aunque señaló que su uso también dependerá del número limitado de hospitales que ofrecen esta terapia de varios meses de duración.
Esperanza para los pacientes
Antes de la terapia génica, la única posible cura para la anemia falciforme era el trasplante de médula ósea, una opción disponible solo para quienes podían encontrar un donante compatible, lo que ocurre en aproximadamente el 25% de los casos, explicó Ivy. Para el resto, el manejo de por vida incluye medicamentos para reducir los efectos de la enfermedad y controlar el dolor, además de transfusiones de sangre.
Unas 30 de las 1.000 personas inscritas en Medicaid con anemia falciforme en Missouri recibirán la terapia en los primeros tres años, dijo Josh Moore, director del programa estatal de Medicaid. Hasta ahora, menos de 10 pacientes la han recibido desde que el estado comenzó a ofrecerla en 2025, explicó.
A menos de un año de iniciado el programa federal, Moore señaló que aún es pronto para conocer su efectividad —definida como la ausencia de crisis dolorosas que requieran hospitalización—, pero espera que se acerque al 90% observado en los ensayos clínicos tras un par de años.
Moore dijo que el programa federal, basado en la efectividad del tratamiento, era preferible a reducir los pagos por una terapia nueva y prometedora, lo cual podría poner en riesgo la capacidad de las farmacéuticas para desarrollar nuevos medicamentos. “Queremos administrar bien el dinero de los contribuyentes”, señaló.
No quiso comentar cuánto podría ahorrar el estado con este modelo ni dar detalles sobre cuánto tendrían que devolver las empresas si el tratamiento no funciona, argumentando la confidencialidad de los contratos.
Hasta ahora, buenos resultados
Últimamente, Cole, quien recibió la terapia en el Hospital Infantil de St. Louis ha podido concentrarse en sus pasatiempos —jugar videojuegos, dibujar y pintar— y en graduarse de la secundaria.
Dijo que se alegra de haber recibido el tratamiento. Lo peor fue la quimioterapia, explicó, que le impidió hablar o comer y requirió múltiples inyecciones.
Aseguró que su condición está “mucho mejor” y que no ha tenido episodios dolorosos por los que tuviera que internarse desde que completó la terapia en la primavera pasada. “Estoy muy agradecida de haber podido recibirla”.
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