Cuando los doctores hablan de una nueva droga del laboratorio Novartis para tratar la leucemia, exudan entusiasmo, usando palabras como “histórica” y “revolucionaria”.

Pero cuando piensan en cuánto costará la terapia, su tono se vuelve alarmista.

“Va a costar una fortuna”, dijo el doctor Ivan Borrello, del Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center en Baltimore.

“Por lo que estamos escuchando, será muchísimo más caro que otros medicamentos contra el cáncer”, dijo Leonard Saltz, jefe de oncología gastrointestinal del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York.

Novartis, con sede en Suiza, no ha anunciado un precio para el medicamento, pero las autoridades sanitarias británicas han dicho que $649,000 por un tratamiento único estaría justificado, dados los importantes beneficios.

Un comité consultor de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) avaló en julio, por unanimidad, esta terapia contra el cáncer por lo que su aprobación parece casi segura.

El tratamiento, llamado CTL019, pertenece a una nueva clase de terapias en las que se recolectan células inmunes del paciente y se las modifica genéticamente para matar el cáncer. Se ha probado en pacientes cuya leucemia ha vuelto a aparecer, a pesar de la mejor quimioterapia o de un trasplante de médula ósea.

Normalmente, el pronóstico para estos pacientes es sombrío. Sin embargo, en un ensayo clínico, el 83% de los tratados con esta nueva terapia -descripta como un “fármaco vivo” porque proviene de las propias células del paciente- han entrado en remisión.

Sin embargo, el tratamiento ha sido efectivo solo para un número limitado de cánceres y se sugiere que sea usado como último recurso cuando todo lo demás ha fallado. Por eso, al menos al principio, sólo unos pocos cientos de pacientes al año serían elegibles para este tratamiento, explicó el doctor J. Leonard Lichtenfeld, subdirector médico de la Sociedad Americana del Cáncer.

La FDA decidiría sobre la aprobación el 3 de octubre. La agencia también está considerando una terapia similar desarrollada por otro laboratorio, Kite Pharma.

Una tercera compañía, Juno Therapeutics, detuvo el desarrollo de una de estas terapias después que cinco pacientes murieran por complicaciones del tratamiento.

En lugar de esperar a que Novartis anuncie un precio, un grupo de abogacía llamado Patients for Affordable Drugs lanzó una reclamo preventivo pidiendo reunirse con funcionarios de la compañía para discutir un precio “justo” para esta terapia. La droga de Novartis tiene el potencial de ser una de las más caras jamás vendidas, dijo David Mitchell, presidente del grupo de pacientes, quien se ha tratado por un mieloma múltiple, otro cáncer de la sangre, desde 2010.

“Muchas personas con cáncer esperan con gran esperanza el potencial de su nueva droga”, escribió Mitchell en una carta a Novartis. “Pero las drogas no funcionan si los pacientes no pueden pagarlas”.

Actualmente, un tratamiento de rutina contra el cáncer cuesta más de $100,000 al año. Una terapia de combinación para el melanoma se vende por $250,000. Tales precios son particularmente escandalosos, dado que los contribuyentes financian la investigación temprana de muchos medicamentos, dijo Mitchell.

El gobierno federal gastó más de $200 millones en dos décadas para apoyar la investigación básica en terapias CTL019, mucho antes de que Novartis comprara los derechos.

El grupo de pacientes instó a Novartis a no cobrar más por la droga en los Estados Unidos que en otros países desarrollados.

Novartis ha acordado reunirse con el grupo de pacientes. En un comunicado, la farmacéutica dijo que la compañía está “considerando cuidadosamente el precio apropiado para CTL019, teniendo en cuenta el valor que este tratamiento representa para los pacientes, la sociedad y el sistema de salud, tanto a corto como a largo plazo”.

“Empleamos a cientos de personas en todo el mundo que trabajan en esta terapia, estamos llevando a cabo ensayos clínicos en curso en los Estados Unidos y en todo el mundo, y hemos desarrollado un sofisticado sitio de fabricación y proceso validado por la FDA para esta terapia personalizada”, indicó Novartis en un comunicado.

El alza de los precios de las drogas contra el cáncer ha llevado a muchos pacientes a recortar el tratamiento o a saltearse píldoras, según un reciente análisis de Kaiser Health News.

Al principio, el impacto de estas terapias en los costos generales de salud sería relativamente pequeño, ya que serían utilizadas por pocas personas, dijo Lichtenfeld.

Sin embargo, los sistemas de salud y las aseguradoras pueden tener dificultades para pagar el tratamiento si la FDA lo aprueba para un uso más amplio, dijo Lichtenfeld. Los investigadores están estudiando la terapia con células vivas para una serie de cánceres. Pero hasta ahora, la tecnología parece ser más eficaz para los cánceres de la sangre, como leucemias y linfomas.

Los costos ocultos podrían agregar aún más a las cargas financieras de los pacientes, agregó Borrello.

Más allá del costo del procedimiento, los pacientes tendrían que pagar por la quimioterapia tradicional, que se da antes de la nueva terapia para mejorar sus probabilidades de éxito. También tendrían que hacerse cargo de las cuentas por viajes y alojamiento a uno de los 30 a 35 hospitales en el país equipado para proporcionar el tratamiento de alta tecnología, explicó el doctor Prakash Satwani, hematólogo pediátrico en el New York-Presbyterian/Columbia University Medical Center, que planea ofrecer la terapia.

Debido a que los pacientes pueden desarrollar efectos secundarios que amenacen la vida semanas después del procedimiento, los médicos les pedirán a los pacientes que vayan al hospital por lo menos dos horas cada día, por un máximo de un mes. En Nueva York, incluso los hoteles económicos cuestan más de $200 la noche, un gasto que normalmente no cubre el seguro. Los pacientes que desarrollen una complicación peligrosa, en la que el sistema inmunológico reacciona excesivamente y ataca órganos vitales, podrían necesitar cobertura para atención de emergencia, así como largas estadías en la unidad de cuidados intensivos, dijo Satwani.

Los médicos todavía no saben cuál será la gama completa de efectos secundarios a largo plazo. Estas terapias pueden dañar las células inmunes sanas, incluyendo las células que producen los anticuerpos que combaten la enfermedad. Algunos pacientes necesitarán tratamientos a largo plazo con un producto llamado inmunoglobulina intravenosa, que proporciona los anticuerpos que necesitan para prevenir infecciones, dijo Lichtenfeld.

Saltz, oncólogo que ha hablado durante mucho tiempo sobre los altos precios de los medicamentos, dijo que aplaudió los esfuerzos del grupo de pacientes. Pero dijo que duda que sus esfuerzos persuadan a Novartis a fijar un precio razonablemente asequible.

“No soy optimista sobre el efecto que esto tenga en la compañía”, dijo Saltz. “No hay presión del mercado para que Novartis responda”.

Los altos precios de los medicamentos no solo afectan a los pacientes, dijo Saltz. También aumentan las primas de los seguros para todos.

“Afectan a todos y cada uno de nosotros”, agregó, “porque estos costos serán pagados por cualquier persona que tenga algún tipo de seguro de salud”.

La cobertura de KHN del desarrollo de drogas recetadas, costos y precios es apoyada en parte por Laura and John Arnold Foundation.